빛과 초음파로 CRISPR 작동 위치 제어…표적 조직 편집 정밀화
10/05/26빛과 집속초음파를 이용해 원하는 조직에서만 유전자 편집 도구를 작동시키는 연구가 공개됐다. 연구진은 빛에 반응하도록 설계한 소형 Cas12f 효소와 초음파 기반 전달 방식을 결합해 생체 내 편집의 위치와 시간을 제어했다.
CRISPR 계열 도구는 특정 DNA 서열을 바꿀 수 있지만 목표 조직 밖에서 작동하면 원치 않는 변이가 생길 수 있다. 약물이나 유전회로로 편집을 켜는 방법도 개발돼 왔으나 몸속 깊은 부위에 비침습적으로 신호를 전달하는 데에는 제약이 있었다.
이번 접근은 집속초음파로 국소적인 물리 신호를 보내고, 빛에 의해 전환되는 편집 단백질의 활성을 조절한다. Cas12f는 크기가 작아 바이러스 전달체에 넣기 상대적으로 유리하다는 장점이 있다. 연구는 특정 세포와 조직에서 편집을 제한할 가능성을 제시했다.
다만 실험 결과를 곧바로 사람 치료로 연결할 수는 없다. 초음파 세기와 조사 범위, 전달체의 면역반응, 장기간의 비표적 변이 여부를 더 확인해야 한다. 조직마다 빛과 음향 신호가 전달되는 조건도 다르다.
정밀 유전자치료의 관건은 무엇을 편집할지뿐 아니라 언제 어디서 편집을 멈출 수 있는지다. 후속 연구에서 반복 투여와 대형 동물 안전성이 입증되면 종양이나 국소 유전질환 치료에 선택성을 높이는 도구가 될 수 있다.
CRISPR 계열 도구는 특정 DNA 서열을 바꿀 수 있지만 목표 조직 밖에서 작동하면 원치 않는 변이가 생길 수 있다. 약물이나 유전회로로 편집을 켜는 방법도 개발돼 왔으나 몸속 깊은 부위에 비침습적으로 신호를 전달하는 데에는 제약이 있었다.
이번 접근은 집속초음파로 국소적인 물리 신호를 보내고, 빛에 의해 전환되는 편집 단백질의 활성을 조절한다. Cas12f는 크기가 작아 바이러스 전달체에 넣기 상대적으로 유리하다는 장점이 있다. 연구는 특정 세포와 조직에서 편집을 제한할 가능성을 제시했다.
다만 실험 결과를 곧바로 사람 치료로 연결할 수는 없다. 초음파 세기와 조사 범위, 전달체의 면역반응, 장기간의 비표적 변이 여부를 더 확인해야 한다. 조직마다 빛과 음향 신호가 전달되는 조건도 다르다.
정밀 유전자치료의 관건은 무엇을 편집할지뿐 아니라 언제 어디서 편집을 멈출 수 있는지다. 후속 연구에서 반복 투여와 대형 동물 안전성이 입증되면 종양이나 국소 유전질환 치료에 선택성을 높이는 도구가 될 수 있다.
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